Empfehlungen zur sicheren Anwendung von Arzneimitteln im Off-Label-Use in Deutschland

Abstract

Unter einem Off-Label-Use wird die Anwendung von Fertigarzneimitteln verstanden, die entsprechend dem Arzneimittelgesetz in Verkehr gebracht wurden, aber außerhalb des in der nationalen oder (de)zentralen Zulassung definierten Bereichs angewandt werden. Ein Off-Label-Use ist, realistisch gesehen, aus dem ärztlichen Alltag nicht wegzudenken. In dieser Arbeit soll verdeutlicht werden, dass es bei der Problematik des Off-Label-Use mehrere ungelöste Problematiken gibt: <br /> Zum einen werden in den Leitlinien der Fachgesellschaften in nicht uner-heblichem Maß Arzneimittel zur Anwendung außerhalb der Zulassung empfohlen. Bei verschreibenden Ärzten gibt es große Unsicherheiten insbesondere bezüglich Haftung und Angst vor Regressen, da eine offizielle Leitlinie, wie mit einem Off-Label-Use im ärztlichen Alltag umgegangen werden soll, in Deutschland fehlt. Zum anderen bestehen oftmals Unsicherheiten darüber, welche medizinische Anwendung unter die Bezeichnung "Off-Label-Use" fällt, weshalb diese zuweilen nicht richtig ein- und zugeordnet werden kann. Die Mehrdeutigkeit des Begriffs kann zu einer falschen Beratung und infolgedessen auch zu ungültigen Einverständniserklärungen der Patienten führen, was schließlich auch haftungsrechtliche Probleme und Retaxationen nach sich zieht. <br /> In dieser Arbeit werden als Lösungsansätze für diese Problemstellung verschiedene Vorgehensweisen verglichen und die Vor- und Nachteile der jeweiligen Vorgehensweisen erörtert. <br /> Es ist deutlich geworden, dass verschiedene Maßnahmen notwendig sind, um den Umgang mit Off-Label-Use sicherer zu gestalten:<br /> 1.In Deutschland ist eine offizielle Leitlinie zum Umgang mit Off-Label-Use vonnöten, die eine Hilfe für medizinisches Fachpersonal darstellt. Ein essentieller Bestandteil einer solchen Leitlinie muss eine klare Begriffsbestimmung sein, die aus Expertensicht vergleichsweise weit gefasst sein sollte.<br /> 2.In Ergänzung zu der bereits vorhandenen "Expertengruppe Off-Label" sollte auch eine "temporäre off-label Zulassung" in Erwägung gezogen werden. Dadurch könnten eine große Menge an Informationen und Daten zu einer möglichen neuen Indikation gesammelt werden. Dies würde im Anschluss auch eine mögliche Zulassungserweiterung erleichtern und die Arzneimittelanwendung für die Patienten sicherer machen. <br /> 3.Es wäre sinnvoll, eine Anpassung der Belohnungen, die dem Zulassungsinhaber seitens der EU bei Durchführung von Studien an Kindern gewährt werden, zu überarbeiten. Die vorgesehene Verlängerung der Marktexklusivität und die damit verlängerte Monopolstellung, die durch den BPCA in den USA ermöglicht wird, scheint ein effektives Mittel zu sein, die Zulassungsinhaber dazu zu bewegen, vermehrt Studien an Kindern durchzuführen.<br /> 4.Eine Änderung der Regelungen, wie sie im Heilmittelwerbegesetz derzeit getroffen wurden, sind zur Sicherheit von Patienten nicht zu empfehlen. Der Nutzen von zusätzlichen Informationen zu möglichen, nicht zugelassenen Anwendungsgebieten eines Arzneimittels überwiegt das Risiko für Patienten und Ärzte in diesem Fall nicht.<br /> Ziel dieser Arbeit war es unter anderem, die praktische Anwendbarkeit der Lösungsansätze und Begriffsbestimmungen zu testen. Darüber hinaus wären Maßnahmen zu einer internationalen Vereinheitlichung sowohl bei der Definition des Begriffs, als auch bei der Schaffung einer Leitlinie bzw. der Einführung von "temporären Zulassungen", zu erörtern und in die Wege zu leiten.<br /> Die Erweiterung des bestehenden regulatorischen Systems im Sinne der vorgeschlagenen Lösungsansätze würde die Unsicherheiten der verschrei-benden Ärzte deutlich verringern und gleichzeitig auch eine bedeutende Erhöhung der Patientensicherheit mit sich bringen.